龙8游戏下载

欢迎来到龙8游戏下载!

官方微信

扫一扫

龙8游戏下载关注龙8游戏下载官方微信

龙8游戏下载,药价回归实践者

客服:400-6086-111

资讯中心

    首页 > 资讯中心 > 医药前沿

    医药前沿

    辉瑞/Spark血友病基因疗法获FDA授予的“突破性疗法“认定

    时间:2016-07-26 来源:生物谷

    龙8游戏下载2016年7月25日讯/生物谷BIOON/--近日,辉瑞和Spark Therapeutics合作研发的血友病B试验性新药SPK-9001被美国FDA授予“突破性药物”资格,使得该药物在获批的过程中迈进了一大步。

    龙8游戏下载SPK-9001是一种基因疗法,本质上是经过基因工程改造的腺病毒,其衣壳表达经密码子优化的、高活性的人凝血因子IX。SPK-9001目前已经进行了I/II期临床试验,今年5月份,辉瑞及Spark Therapeutics宣布该临床试验得到了很好的数据,在I/II期临床研究中,受试者接受一次静脉输注SPK-9001。来自首批3例受试者的数据显示,单次静脉输注初始剂量5x10(11次方)vg/kg的SPK-9001,成功实现了持久的、治疗水平的凝血因子IX表达,这一表达水平超过了被认为足以降低关节出血风险以及预防性输注凝血因子的阈值IX水平。并且该临床试验结果还在今年6月份的欧洲血液协会年会上公布。

    龙8游戏下载突破性疗法和快速通道资格、加速审批资格类似,都是美国FDA为了加速审批治疗严重性疾病及威胁生命的疾病的新药而设置的,公司在申请该资格时,需要向FDA提交前期临床试验结果说明待审批的新药优于目前的常规疗法,并且要至少达到一项临床试验终点。获得突破性疗法认定的新药在审批过程中会得到FDA的相关支持和帮助,加速审批的进程。

    龙8游戏下载Spark Therapeutics的首席执行官Marrazzo表示,非常高兴SPK-9001能获得突破性疗法认定资格,这说明FDA肯定了该基因疗法在缓解血友病B患者症状及控制出血事件方面具有显著的优势。接下来公司将会与辉瑞继续合作,尽快将该疗法推向市场。

    SPK-9001是Spark Therapeutics公司SPK-FIX血友病基因治疗项目的核心产品。血友病是一种罕见的基因病,患者由于凝血因子缺乏,经常发生出血事件,目前常用的治疗方法是输入凝血因子IX。


    版权声明

    龙8游戏下载 本网站所有注明“来源:龙8游戏下载”的文字、图片和音视频资料,版权均属于龙8游戏下载所有,非经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,授权转载时须注明“来源:龙8游戏下载”。本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的,且明确注明来源和作者,不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即进行删除处理。

    版权所有 Copyright ©2015 深圳市龙8游戏下载科技有限公司 0755-26099990 深圳市南山区科技中三路1号海王银河科技大厦23楼

    互联网药品信息服务资格证:(粤)-经营性-2015-0031 |